تأسست في 20 اكتوبر 2009
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة مبدئية على أول عقار لشكل نادر من مرض ضمور العضلات.
وأوضح التقرير الصادر عن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” أنه تم منح موافقة على حقنة “Exondys 51” التى تحتوى على المادة الفعالة “eteplirsen”لعلاج مرض نادر من ضمور العضلات الذى يسمى “دوشين”، وهو اضطراب وراثى يسبب ضعفا تدريجيا فى الجهاز العضلى، ويمكن أن يسبب الجلوس على كرسى متحرك قبل سن المراهقة والبقاء على قيد الحياة بدون تحرك.
وقالت الدكتورة جانيت وودكوك، مديرة مركز إدارة الأغذية والعقاقير للتقييم الأدوية والبحث العلمى: “سوف يتم علاج المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات “دوشين” الآن بعد الحصول على العلاج المعتمد لهذا المرض النادر والمدمر”.
وأشارت مديرة مركز إدارة الأغذية والعقاقير إلى أنه تم تطوير عقاقير جديدة فى الأمراض النادرة من الأمور الصعبة نظرًا لأن الأشخاص المتضررين أعدادهم صغيرة فى كل مرض إضافة إلى عدم فهم الأطباء للعديد من الاضطرابات.
جدير بالذكر أن “دوشين” هو الشكل الأكثر شيوعًا من ضمور العضلات، ويحدث هذا المرض عندما يفتقر الجسم من البروتين، الذى يدعى “الدستروفين”، الذى يساعد على إبقاء خلايا العضلات سليمة.
المصدر : بيتر ابراهيم \ اليوم السابع
